“目前大家对罕见病立法的紧迫性有共识，但对立法的具体内容还有分歧。”在近日举行的第十四届中国罕见病高峰论坛上，中国财政科学研究院社会发展研究中心副主任朱坤说。
近年来，各界对罕见病进行立法的呼声增大，在两会期间，也涌现出不少与罕见病相关的议案提案。当前，我国有超过2000万的罕见病患者，他们长期面临诊断难、用药难、经济负担重的现实困境，缺乏制度性和系统性的保障。推动对罕见病的系统性立法，在不少业内人士看来，是提高罕见病领域政策持久性与稳定性的重要解法。
不过，尽管“罕见病立法”的话题一直被讨论，但是目前在制度层面，还没有太多进展。
“如果我们要出台一部罕见病相关的法律，里面应包括哪些内容？大家对包括的要素是否已经形成共识？”在朱坤看来，目前不同部门、专家和行业对于罕见病相关法律的具体要素还存在较大的分歧，这是阻碍立法推进步伐缓慢的主要原因。
争论首先出现在如何定义“罕见病”上。目前我国没有官方的罕见病定义，罕见病是以目录形式管理，目前国家一共发布了两批罕见病目录，共有207种罕见病被纳入目录。“但全球罕见病多达1万多种，中国的罕见病目录制度存在局限性，会有严重滞后，建议明确罕见病的界定标准。”蔻德罕见病中心创始人、主任黄如方表示。
立法，则是最具刚性的顶层设计。蔻德罕见病中心于2024年发布的《中国罕见病立法调研报告》（下称《报告》）认为，现行的罕见病目录更新机制已无法满足行业发展需求，建议尽快以立法明确罕见病和罕见病药物的法律界定。
中国药科大学国际医药商学院副院长茅宁莹在前述论坛中也提到，目前罕见病立法最需要解决的就是如何界定罕见病和罕见病药物，目前大家还在讨论。“随着相关诊疗技术的推进，我们需要持续研究罕见病在我们国家的界定标准，对罕见病进行界定与现有目录的管理方式甚至也可以并行，然后试着从立法层面继续突破。”
除了要解决罕见病的定义问题，朱坤还提到，是选择对罕见病进行专项立法，还是在现有或者准备出台的法律法规中增加相关的内容，也需要进一步探索。
当前，药品管理法、基本医疗卫生与健康促进法、医师法等法律对罕见病预防诊疗、药品研发、医疗保障等作了规定，但罕见病防治政策仍存在较为突出的碎片化问题，缺乏部门协同和政策联动。因此，一些专家认为应当推进对罕见病的专项立法，来提升罕见病防治法治化水平。
不过，如果观察目前地方上对“罕见病立法”的探索，上海与江苏的主要做法是在地方性的医疗保障条例中提及罕见病相关规定。比如今年3月1日起施行的《上海市医疗保障条例》提出：鼓励医疗机构根据诊疗能力提供对罕见病的诊疗服务，市医疗保障部门保障国家医保药品目录内罕见病用药支付。鼓励社会力量参与罕见病的诊治、研究和用药保障，以满足患者医药服务需求。江苏在2023年出台的《医疗保障条例》则纳入了罕见病的用药保障机制。
“这种做法可能更容易被中央或地方接受，如果是单独为罕见病立法，我个人无法判断其难度有多大。”朱坤表示。
除了在立法的细节与技术路径上存在分歧，尚待解决，当前罕见病立法面临的另一个阻力，来自于社会认知。茅宁莹认为，目前一些人对于罕见病的认知还是比较简单，依然有对比“花几百万治一个罕见病人”和“花十万治了几十个其他病人”的论调出现。
蔻德罕见病中心高级顾问李杨阳也提到，“有些地方政府潜意识里还是持有一种预算思维，会考虑如果要解决这个问题，要覆盖多少人，花多少钱。”但她指出，罕见病产业如果发展起来，政府和社会都会有收益，不单纯是“出”的问题，也有“入”。《报告》也提到，围绕罕见病患者群体的各项创新研发、生产和服务活动在全世界很多地区都已形成颇具规模的产业效应，然而我国在这个领域还未形成明确的发展路径。
山东第一医科大学教授韩金祥也在会上透露，有政府部门考虑的核心问题是到底有多少罕见病患者，涉及多少病种与费用。他呼吁学者、医生在宣传讨论罕见病领域时，应该更加客观与实事求是，这有助于决策部门更客观地认识罕见病立法问题，更有利于推动我国罕见病事业向前发展。
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